Gentium SpA (Nasdaq: GENT) ha anunciado que el resumen titulado "defibrotide impide VOD hepática y reduce significativamente las complicaciones asociadas VOD-en niños de alto riesgo: resultados finales de un ensayo prospectivo de fase II / III multicéntrico," se presentó el domingo, marzo 21, 2010, en la sesión inaugural de la Sangre y Trasplante de médula Europea (EBMT) 36a Reunión Anual en Viena. En el resumen se recibió el prestigioso Van Bekkum Premio a la mejor resumen presentado al programa del médico. Dr. Selim Corbacioglu, Profesor de Pediatría de la Universidad de Ratisbona (Alemania) e investigador principal del ensayo de prevención pediátrica, aceptó el premio y presentó los resultados finales del estudio.
Este estudio de fase II / III, aleatorizado y controlado evaluó el uso profiláctico de defibrotide en trasplante pediátrico de células madre (SCT) de los pacientes en alto riesgo de enfermedad veno-occulsive (VOD). En el análisis por intención de tratar (ITT), que incluyó 356 pacientes (180 pacientes en el grupo de profilaxis y 176 en el grupo de control), defibrotide demostrado una reducción del 40% en la incidencia de vídeo a la carta dentro de los 30 días después de la SCT, la variable principal de el estudio. la incidencia fue del 20% de Video por Demanda en el grupo control y 12% en el grupo de profilaxis (p = 0,0488 riesgo competitivo; p = 0,0507 de Kaplan-Meier). En el análisis por protocolo, la incidencia fue del 20% de Video por Demanda en el grupo control y 11% en el grupo de profilaxis (p = 0,0225 riesgo competitivo; p = 0,0234 de Kaplan-Meier). Un valor de p igual o inferior a 0,05 se necesita para alcanzar significación estadística.
Además, un análisis pre-especificado mostraron que la incidencia y la gravedad de la enfermedad injerto contra huésped (EICH) por 100 días en los receptores de SCT alogénico se redujo significativamente de 63% para el grupo de control a 45% para el grupo de profilaxis (p = 0,0046 para la incidencia de la EICH y p = 0,0034 para la gravedad). La insuficiencia renal se redujo de 6% en el grupo control a un 1% en el grupo defibrotide (p = 0,0169). En lo que respecta a la seguridad, defibrotide fue bien tolerado y no mostró diferencia en los efectos adversos se observó entre los dos brazos del estudio.
"Los resultados del estudio demostraron que defibrotide redujo la incidencia de VOD en alto riesgo de los pacientes pediátricos", declaró el doctor Selim Corbacioglu. "SCT pacientes que desarrollan VOD, independientemente de su gravedad ya pesar de un tratamiento rápido, tienen una tasa de mortalidad cuatro veces mayor que los pacientes sin VOD. También estamos muy entusiasmados de que defibrotide tiene el potencial de reducir la incidencia y severidad de la EICH aguda, una vida principales complicaciones, que es frecuente en SCT y tiene opciones de tratamiento limitadas. Creemos que defibrotide podría tener un papel futuro de la prevención de la EICH. "
"El estudio defibrotide VOD prevención es el estudio más grande realizado en el marco del SCT pediátricos y sus resultados han sido incluidos en la rueda de prensa del EBMT," dijo el profesor Dietger Niederwieser de la Universidad de Leipzig, presidente de la sesión de apertura, el presidente de la EBMT , y recién elegido presidente de la Red Mundial para la Sangre y Trasplante de médula (WBMT). "Los resultados de este estudio, que demuestran una reducción en VOD, así como los posibles efectos beneficiosos sobre EICH y la insuficiencia renal, son consistentes con los efectos de la protección endotelial y confirman el potencial de defibrotide en la prevención de toxicidades relacionadas con trasplante".
"Nos sentimos muy alentados por el reconocimiento de este estudio por los líderes de la comunidad hematología europea", dijo el Dr. Massimo Iacobelli, director científico de gentium. "Estamos plenamente comprometidos en la preparación de las presentaciones reglamentarias para la prevención y el tratamiento de vídeo a la carta".
actividad biológica defibrotide y mecanismo de acción se destacan en un cartel distinto-presentación, "defibrotide protege las células endoteliales microvasculares de las señales pro-inflamatorias y pro-apoptótica mediada por fludarabina: un microarray (Affimetrix) análisis". Este estudio proporciona nuevos datos biológicos sobre la forma defibrotide podría proteger contra las células endoteliales la activación inducida por la quimioterapia y la muerte celular, sin afectar el efecto de fludarabina antileucémica y sin afectar a endotelio normal.
El simposio satélite "defibrotide para la Prevención y el Tratamiento del Hígado VOD siguientes trasplante de células madre", fue muy concurrida, con presentaciones de líderes de opinión del Dr. Ernst Holler (Universidad de Regensburg), el Dr. Selim Corbacioglu (Universidad de Ratisbona); El Dr. Paul Richardson (Dana Farber Cancer Institute, Boston, EE.UU.), y el Dr. Enric Carreras (Universidad de Barcelona). El simposio fue presidido por el Dr. Rob Soiffer (Dana Farber Cancer Institute de Boston, EE.UU.).
Acerca del EBMT y el Premio Van Bekkum
El Grupo Europeo de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (EBMT) es una organización europea sin ánimo de lucro que fue establecida en 1974 para permitir a los científicos y médicos implicados en el trasplante clínico de médula ósea para compartir su experiencia y desarrollar los estudios cooperativos. En representación de 527 centros de trasplante a través de 57 países dentro y fuera de Europa, la EBMT promueve todas las actividades encaminadas a mejorar trasplante de células madre o la terapia celular.
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Obtener la mejor potencia para estudios de asociación.
www.illumina.com/dna/omni/
El premio Van Bekkum se llama así por el Dr. Dirk Van Bekkum, quien es reconocido internacionalmente por su trabajo en el trasplante de médula ósea, entre otros logros, su laboratorio fue el primero en identificar lo que hoy es conocido por ser de injerto contra huésped.
Acerca de la Fase II / III ensayo europeo de prevención pediátrica
La fase EBMT II / III ensayo europeo de prevención pediátrica fue un estudio prospectivo, multicéntrico, abierto, aleatorizado para evaluar el uso profiláctico de defibrotide en pacientes menores de 18 años de edad que fueron sometidos a trasplante de células madre (SCT) y estaban en alto riesgo de desarrollar Enfermedad Veno-Oclusiva Pulmonar (VOD). Los pacientes aleatorizados en el grupo de profilaxis recibieron 25 mg / kg / día de defibrotide en cuatro dosis divididas en el momento de inicio de acondicionamiento y hasta el 30 días después del trasplante. Los pacientes asignados al brazo de control no recibieron terapia profiláctica VOD. Los pacientes podían recibir defibrotide como terapia si desarrollaban VOD. El punto final primario del estudio fue el desarrollo de VOD en los 30 días después de la SCT, con base en los criterios modificados de Seattle. Un comité de revisión independiente ciego de tres expertos hematólogos confirmó el diagnóstico de VOD.
Acerca de Video por Demanda
La enfermedad veno-oclusiva es una condición potencialmente peligrosa para la vida, que normalmente ocurre como una complicación importante del trasplante de células madre. Algunos acondicionado de alta dosis regímenes utilizados como parte de la SCT puede dañar las células que recubren los vasos sanguíneos hepática y así dar lugar a VOD, una obstrucción de las venas pequeñas del hígado que conduce a insuficiencia hepática y puede resultar en una disfunción significativa en otros órganos, como los riñones y los pulmones (VOD grave llamada). SCT es una modalidad de tratamiento de uso frecuente siguiendo las altas dosis de quimioterapia y radioterapia para cánceres hematológicos y otras condiciones, tanto en adultos y niños. En la actualidad, ningún agente aprobado para el tratamiento o la prevención de VOD en los EE.UU. o la UE.
Acerca de EICH
Injerto contra huésped (EICH) es una complicación que se produce con frecuencia después de un trasplante alogénico de células madre, donde con la sangre a las células formadoras de un completamente nuevo sistema inmunológico es trasplantado de donante. Las diferencias entre el donante y el receptor con frecuencia las células T (un subtipo de glóbulos blancos) del donante reconozcan los tejidos corporales del receptor como extraños. Cuando esto sucede, el sistema inmunológico recientemente trasplantado ataca el cuerpo del receptor del trasplante. Aumenta el riesgo de EICH con el grado de desajuste entre donante y receptor.
Acerca Gentium
Gentium SpA, situada en Como, Italia, es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la fabricación de medicamentos para tratar y prevenir diversas enfermedades y condiciones, incluidas las enfermedades vasculares relacionadas con cáncer y sus tratamientos. Defibrotide, candidato de la compañía de productos de plomo, es un fármaco en investigación que se ha concedido fármaco huérfano por la FDA de los EE.UU. y huérfanos Medicamento Designación por la Comisión Europea, tanto para tratar y prevenir el VOD y Fast Track Designación por la FDA de EE.UU. para el tratamiento de VOD .
Advertencia sobre las declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas". En algunos casos, se puede identificar estas declaraciones prospectivas palabras como "puede", "podría", "hará", "debería", "espera", "planea", "anticipa", "creer", "estima" "," predice "," potencial "o" continúa "la negativa de estos términos y otra terminología comparable. Estas declaraciones no son hechos históricos sino que representan la creencia de la empresa con respecto a los resultados futuros, muchos de los cuales, por su naturaleza, son inherentemente inciertos y están fuera de control de la Compañía. Es posible que los resultados reales, incluso con respecto a la posibilidad de una futura aprobación de los reguladores, pueden diferir materialmente de los anticipados en estas declaraciones prospectivas. Para una discusión de algunos de los riesgos y factores importantes que podrían afectar los resultados futuros, véase el análisis en el formulario 20-F presentada ante la Comisión de Bolsa y Valores bajo el título "Factores de Riesgo".
Este estudio de fase II / III, aleatorizado y controlado evaluó el uso profiláctico de defibrotide en trasplante pediátrico de células madre (SCT) de los pacientes en alto riesgo de enfermedad veno-occulsive (VOD). En el análisis por intención de tratar (ITT), que incluyó 356 pacientes (180 pacientes en el grupo de profilaxis y 176 en el grupo de control), defibrotide demostrado una reducción del 40% en la incidencia de vídeo a la carta dentro de los 30 días después de la SCT, la variable principal de el estudio. la incidencia fue del 20% de Video por Demanda en el grupo control y 12% en el grupo de profilaxis (p = 0,0488 riesgo competitivo; p = 0,0507 de Kaplan-Meier). En el análisis por protocolo, la incidencia fue del 20% de Video por Demanda en el grupo control y 11% en el grupo de profilaxis (p = 0,0225 riesgo competitivo; p = 0,0234 de Kaplan-Meier). Un valor de p igual o inferior a 0,05 se necesita para alcanzar significación estadística.
Además, un análisis pre-especificado mostraron que la incidencia y la gravedad de la enfermedad injerto contra huésped (EICH) por 100 días en los receptores de SCT alogénico se redujo significativamente de 63% para el grupo de control a 45% para el grupo de profilaxis (p = 0,0046 para la incidencia de la EICH y p = 0,0034 para la gravedad). La insuficiencia renal se redujo de 6% en el grupo control a un 1% en el grupo defibrotide (p = 0,0169). En lo que respecta a la seguridad, defibrotide fue bien tolerado y no mostró diferencia en los efectos adversos se observó entre los dos brazos del estudio.
"Los resultados del estudio demostraron que defibrotide redujo la incidencia de VOD en alto riesgo de los pacientes pediátricos", declaró el doctor Selim Corbacioglu. "SCT pacientes que desarrollan VOD, independientemente de su gravedad ya pesar de un tratamiento rápido, tienen una tasa de mortalidad cuatro veces mayor que los pacientes sin VOD. También estamos muy entusiasmados de que defibrotide tiene el potencial de reducir la incidencia y severidad de la EICH aguda, una vida principales complicaciones, que es frecuente en SCT y tiene opciones de tratamiento limitadas. Creemos que defibrotide podría tener un papel futuro de la prevención de la EICH. "
"El estudio defibrotide VOD prevención es el estudio más grande realizado en el marco del SCT pediátricos y sus resultados han sido incluidos en la rueda de prensa del EBMT," dijo el profesor Dietger Niederwieser de la Universidad de Leipzig, presidente de la sesión de apertura, el presidente de la EBMT , y recién elegido presidente de la Red Mundial para la Sangre y Trasplante de médula (WBMT). "Los resultados de este estudio, que demuestran una reducción en VOD, así como los posibles efectos beneficiosos sobre EICH y la insuficiencia renal, son consistentes con los efectos de la protección endotelial y confirman el potencial de defibrotide en la prevención de toxicidades relacionadas con trasplante".
"Nos sentimos muy alentados por el reconocimiento de este estudio por los líderes de la comunidad hematología europea", dijo el Dr. Massimo Iacobelli, director científico de gentium. "Estamos plenamente comprometidos en la preparación de las presentaciones reglamentarias para la prevención y el tratamiento de vídeo a la carta".
actividad biológica defibrotide y mecanismo de acción se destacan en un cartel distinto-presentación, "defibrotide protege las células endoteliales microvasculares de las señales pro-inflamatorias y pro-apoptótica mediada por fludarabina: un microarray (Affimetrix) análisis". Este estudio proporciona nuevos datos biológicos sobre la forma defibrotide podría proteger contra las células endoteliales la activación inducida por la quimioterapia y la muerte celular, sin afectar el efecto de fludarabina antileucémica y sin afectar a endotelio normal.
El simposio satélite "defibrotide para la Prevención y el Tratamiento del Hígado VOD siguientes trasplante de células madre", fue muy concurrida, con presentaciones de líderes de opinión del Dr. Ernst Holler (Universidad de Regensburg), el Dr. Selim Corbacioglu (Universidad de Ratisbona); El Dr. Paul Richardson (Dana Farber Cancer Institute, Boston, EE.UU.), y el Dr. Enric Carreras (Universidad de Barcelona). El simposio fue presidido por el Dr. Rob Soiffer (Dana Farber Cancer Institute de Boston, EE.UU.).
Acerca del EBMT y el Premio Van Bekkum
El Grupo Europeo de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (EBMT) es una organización europea sin ánimo de lucro que fue establecida en 1974 para permitir a los científicos y médicos implicados en el trasplante clínico de médula ósea para compartir su experiencia y desarrollar los estudios cooperativos. En representación de 527 centros de trasplante a través de 57 países dentro y fuera de Europa, la EBMT promueve todas las actividades encaminadas a mejorar trasplante de células madre o la terapia celular.
Anuncios Google BeadChip HumanOmni1-Quad
Obtener la mejor potencia para estudios de asociación.
www.illumina.com/dna/omni/
El premio Van Bekkum se llama así por el Dr. Dirk Van Bekkum, quien es reconocido internacionalmente por su trabajo en el trasplante de médula ósea, entre otros logros, su laboratorio fue el primero en identificar lo que hoy es conocido por ser de injerto contra huésped.
Acerca de la Fase II / III ensayo europeo de prevención pediátrica
La fase EBMT II / III ensayo europeo de prevención pediátrica fue un estudio prospectivo, multicéntrico, abierto, aleatorizado para evaluar el uso profiláctico de defibrotide en pacientes menores de 18 años de edad que fueron sometidos a trasplante de células madre (SCT) y estaban en alto riesgo de desarrollar Enfermedad Veno-Oclusiva Pulmonar (VOD). Los pacientes aleatorizados en el grupo de profilaxis recibieron 25 mg / kg / día de defibrotide en cuatro dosis divididas en el momento de inicio de acondicionamiento y hasta el 30 días después del trasplante. Los pacientes asignados al brazo de control no recibieron terapia profiláctica VOD. Los pacientes podían recibir defibrotide como terapia si desarrollaban VOD. El punto final primario del estudio fue el desarrollo de VOD en los 30 días después de la SCT, con base en los criterios modificados de Seattle. Un comité de revisión independiente ciego de tres expertos hematólogos confirmó el diagnóstico de VOD.
Acerca de Video por Demanda
La enfermedad veno-oclusiva es una condición potencialmente peligrosa para la vida, que normalmente ocurre como una complicación importante del trasplante de células madre. Algunos acondicionado de alta dosis regímenes utilizados como parte de la SCT puede dañar las células que recubren los vasos sanguíneos hepática y así dar lugar a VOD, una obstrucción de las venas pequeñas del hígado que conduce a insuficiencia hepática y puede resultar en una disfunción significativa en otros órganos, como los riñones y los pulmones (VOD grave llamada). SCT es una modalidad de tratamiento de uso frecuente siguiendo las altas dosis de quimioterapia y radioterapia para cánceres hematológicos y otras condiciones, tanto en adultos y niños. En la actualidad, ningún agente aprobado para el tratamiento o la prevención de VOD en los EE.UU. o la UE.
Acerca de EICH
Injerto contra huésped (EICH) es una complicación que se produce con frecuencia después de un trasplante alogénico de células madre, donde con la sangre a las células formadoras de un completamente nuevo sistema inmunológico es trasplantado de donante. Las diferencias entre el donante y el receptor con frecuencia las células T (un subtipo de glóbulos blancos) del donante reconozcan los tejidos corporales del receptor como extraños. Cuando esto sucede, el sistema inmunológico recientemente trasplantado ataca el cuerpo del receptor del trasplante. Aumenta el riesgo de EICH con el grado de desajuste entre donante y receptor.
Acerca Gentium
Gentium SpA, situada en Como, Italia, es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la fabricación de medicamentos para tratar y prevenir diversas enfermedades y condiciones, incluidas las enfermedades vasculares relacionadas con cáncer y sus tratamientos. Defibrotide, candidato de la compañía de productos de plomo, es un fármaco en investigación que se ha concedido fármaco huérfano por la FDA de los EE.UU. y huérfanos Medicamento Designación por la Comisión Europea, tanto para tratar y prevenir el VOD y Fast Track Designación por la FDA de EE.UU. para el tratamiento de VOD .
Advertencia sobre las declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas". En algunos casos, se puede identificar estas declaraciones prospectivas palabras como "puede", "podría", "hará", "debería", "espera", "planea", "anticipa", "creer", "estima" "," predice "," potencial "o" continúa "la negativa de estos términos y otra terminología comparable. Estas declaraciones no son hechos históricos sino que representan la creencia de la empresa con respecto a los resultados futuros, muchos de los cuales, por su naturaleza, son inherentemente inciertos y están fuera de control de la Compañía. Es posible que los resultados reales, incluso con respecto a la posibilidad de una futura aprobación de los reguladores, pueden diferir materialmente de los anticipados en estas declaraciones prospectivas. Para una discusión de algunos de los riesgos y factores importantes que podrían afectar los resultados futuros, véase el análisis en el formulario 20-F presentada ante la Comisión de Bolsa y Valores bajo el título "Factores de Riesgo".
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